? ? ? ?2023年6月29日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了首種基因療法Roctavian用于成年嚴重血友病A患者的治療。
? ? ? ?血友病A是一種罕見的遺傳性出血性疾病，由產生因子VIII（FVIII）的基因突變引起，FVIII是一種使血液凝結的蛋白質。該疾病主要影響男性。FVIII的缺乏會導致出血，并且出血時間長。? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ?Roctavian是一種一次性基因治療產品，通過靜脈輸注單次給藥。Roctavian由攜帶凝血因子VIII基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達，可提高血液中FVIII的水平，降低不受控的出血風險。
? ? ? ?Roctavian的安全性和有效性評估在一項多國研究中進行，受試者為18至70歲患有嚴重血友病A的成年男性，此前接受過因子VIII替代療法的治療。有效性是根據112名患者在Roctavian治療后隨訪至少3年的結果確定的。輸注后，平均年出血率從基線時的5.4次/年下降到2.6次/年。大多數接受Roctavian治療的患者接受皮質類固醇以抑制免疫系統，使基因治療有效且安全。
? ? ? ?Roctavian最常見的不良反應包括肝功能輕度變化、頭痛、惡心、嘔吐、疲勞、腹痛和輸液相關反應。