美國批準首個基因療法用于治療兒童杜興肌營養不良癥
作者：蘇州市醫藥產品公平貿易工作站來源：tbtguide 點擊數： 540發布時間：2023年6月30日
? ? ? ?2023年6月22日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準首種基因療法Elevidys用于治療4至5歲患有杜氏肌營養不良癥（DMD）的兒童患者。
? ? ? ?DMD是一種罕見而嚴重的遺傳病，會隨著時間的推移而惡化，導致患者身體虛弱和肌肉萎縮。這種疾病的發生是由于一種缺陷基因導致肌營養不良蛋白的缺失。與DMD相關的肌無力癥狀通常始于兒童時期，通常在3至6歲之間。
? ? ? ?Elevidys是通過加速審批途徑獲得批準的，FDA對申辦方提交的數據的評估批準了該申請。
? ? ? 接受Elevidys治療的患者最常見的副作用是嘔吐、惡心、急性肝損傷、發熱和血小板減少。