美國批準先天性腎上腺增生的新療法
作者:蘇州市醫藥產品公平貿易工作站來源:tbtguide 點擊數: 365發布時間:2024年12月23日
? ? ? ?2024年12月13日,美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Crenessity(crinecerfont)與糖皮質激素聯用,用于控制4歲及以上先天性腎上腺增生癥(CAH)的患者的雄激素水平。
? ? ? ?先天性腎上腺增生癥是一種罕見的遺傳性疾病。CAH的患者不能產生足夠的皮質醇,但會導致雄激素偏高,因此需要高劑量的糖皮質激素,以取代缺乏的皮質醇同時降低雄激素過量水平。Crenessity通過減少腎上腺雄激素的過量產生來發揮作用,這有助于減少所需的糖皮質激素治療量。
? ? ? ?Crenessity的批準是基于兩項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,受試者包括182名患有CAH的成年人和103名兒童。結果顯示,接受Crenessity治療的患者每日糖皮質激素劑量顯著減少了27%,并且維持了對雄烯二酮水平的控制,而安慰劑組的每日糖皮質激素劑量減少了10%。兒童組接受Crenessity治療的患者每日糖皮質激素劑量減少了18%,并且保持了對雄烯二酮水平的控制,而安慰劑組的每日糖皮質激素劑量增加了約6%。
? ? ? ?成人Crenessy最常見的副作用包括疲勞、頭暈和關節痛。兒科患者最常見的副作用是頭痛、腹痛和疲勞。