? ? ? ?2024年10月11日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Hympavzi（marstacimab hncq）用于預(yù)防或減少12歲及以上患有血友病A沒有因子VIII抑制劑或血友病B沒有因子IX抑制劑的兒童和成人患者出血事件頻率。
? ? ? ?血友病A和血友病B分別是由凝血因子VIII或IX功能障礙或缺乏引起的遺傳性出血性疾病。患者無法正常凝血，受傷或手術(shù)后出血時間可能比正常情況長。他們的肌肉、關(guān)節(jié)和器官也可能出現(xiàn)自發(fā)性出血，可能危及生命。
? ? ? ?Hympavzi是一種新型藥物，通過減少天然抗凝蛋白量，降低其活性，從而增加凝血酶的量。Hympavzi的批準(zhǔn)是基于一項針對116名患有嚴(yán)重血友病A或嚴(yán)重血友病B的成人和兒童男性患者的開放標(biāo)簽、多中心研究。Hympavzi療效的主要衡量標(biāo)準(zhǔn)是年出血率。Hympavzi最常見的副作用是注射部位反應(yīng)、頭痛和瘙癢。Hympavzi附帶了關(guān)于循環(huán)血栓、超敏反應(yīng)和胚胎毒性的警告和預(yù)防措施。