? ? ? ?2024年7月17日，美國食品藥品監督管理局（FDA）計劃建立罕見病創新中心。
? ? ? ?2023年，FDA藥物評估與研究中心（CDER）和生物制品評估與研究研究中心（CBER）批準的所有新藥和生物制劑中，超過一半用于預防、診斷或治療罕見疾病或病癥。FDA內部建立一種新模式具有巨大的潛力，可以利用跨機構的專業知識，大大增強中心間聯系，以促進罕見病治療的發展。為此，FDA計劃建立一個罕見病創新中心。該中心將有三個主要功能：
作為與罕見病社區的單一聯系點和參與點，包括患者和護理人員=、貿易組織和科學/學術組織，處理與CDER和CBER交叉的事項；
? ? ? ?加強中心間合作，解決與罕見病產品開發相關的常見科學、臨床和政策問題，包括與產品審查相關的跨學科方法，并促進各辦公室和中心的一致性；
? ? ? ?通過專門的工作推進監管科學，以考慮新的終點、生物標志物開發和檢測、創新的試驗設計、現實世界的證據和統計方法。
? ? ? ?罕見病創新中心的特點為協作中心模式，利用各自中心內工作人員的技能，工作人員在其當前組織內保留現有的決策權。