歐洲藥品管理局建議批準首個鐮狀細胞病的基因編輯療法
作者：蘇州市醫藥產品公平貿易工作站來源：tbtguide 點擊數： 654發布時間：2023年12月28日
? ? ? ?2023年12月15日，歐洲藥品管理局（EMA）建議批準第一種基于新型基因編輯技術CRISPR/Cas9的藥物Casgevy（exagaglogene autotemcel）用于12歲及以上輸血依賴性β地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病患者的治療。這些患者適用于造血干細胞的移植，但沒有合適的供體。
? ? ? ?β地中海貧血和鐮狀細胞病（SCD）是兩種遺傳性罕見疾病，會使人終身衰弱，危及生命。
? ? ? ?Casgevy最常見的副作用是白細胞計數低，包括發熱性中性粒細胞減少癥、血小板水平低、肝病、惡心、嘔吐、頭痛和口腔潰瘍。
? ? ? ?EMA建議Casgevy獲得有條件的上市許可。此外，Casgevy已于2023年12月8日獲得美國食品藥品監督管理局的批準。