? ? ? ?2023年11月27日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)片劑Ogsiveo(nirogacestat)用于需要全身治療的進(jìn)行性硬纖維瘤成年患者。
? ? ? ?硬纖維瘤是非癌性的，但具有局部侵襲性。腫瘤可能侵入周圍的結(jié)構(gòu)和器官，導(dǎo)致疼痛、行動(dòng)不便和生活質(zhì)量下降。
? ? ? ?Ogsiveo的有效性在一項(xiàng)國(guó)際、多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中進(jìn)行了評(píng)估，受試者為142例不能手術(shù)治療的進(jìn)展性硬纖維瘤成年患者。患者隨機(jī)接受150毫克Ogsiveo或安慰劑口服，每日兩次，直到疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性。這項(xiàng)關(guān)鍵的臨床試驗(yàn)表明，與安慰劑相比，Ogsiveo在無(wú)進(jìn)展生存率方面提供了具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。此外，兩組的客觀緩解率也存在統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，Ogsiveo組的緩解率為41%，安慰劑組為8%。
? ? ? ?Ogsiveo最常見(jiàn)的副作用是腹瀉、卵巢毒性、皮疹、惡心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發(fā)、上呼吸道感染和呼吸困難。