? ? ? ?2023年11月9日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準首個重組蛋白產品Adzynma用于成人和兒童先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的預防性或按需酶替代療法（ERT）。cTTP是一種罕見且危及生命的凝血障礙。
? ? ? ?在美國受cTTP影響的人數不到1000人。cTTP患者可能會出現嚴重出血、中風和重要器官損傷。如果不及時治療，這種疾病可能致命。
? ? ? ?Adzynma是ADAMTS13酶的純化重組形式，其通過在cTTP患者中提供低水平缺陷酶的替代物而起作用。對于預防性ERT，服用Adyznma有助于降低出現疾病癥狀的風險。Adzynma每隔一周靜脈注射一次，用于預防性ERT，每天注射一次用于按需ERT。
? ? ? ?在46名患者中評估了Adzynma在cTTP患者預防性治療中的療效，這些患者隨機接受6個月的Adzynma或血漿治療（第1期），然后轉入其他治療6個月（第2期）。根據血栓性血小板減少性紫癜（TTP）事件的發生率、TTP表現以及需要補充劑量的發生率來證明療效。
? ? ? ? Adzynma最常見的副作用包括頭痛、腹瀉、偏頭痛、腹痛、惡心、上呼吸道感染、頭暈和嘔吐。
? ? ? ?該申請被授予罕見兒科疾病優先審查券，并被授予優先審查、快速通道和孤兒稱號。